mRNA药物面临的挑战

在体外,mRNA很容易被环境中存在的RNase迅速降解,所以如何制备获得大量的、高质量的mRNA是mRNA药物开发过程中面临的第一大挑战。

核苷酸修饰、mRNA加帽和加尾对于维系mRNA的稳定性和胞质半衰期起到重要作用。高效特异的蛋白质翻译检测依靠高通量筛选。mRNA在进入细胞或组织过程中需要将mRNA加上外层“包装”,此外,mRNA需要被递送到指定的细胞来达到预期的免疫治疗效果,因此,mRNA药物的递送效率也是需要优化的重要步骤。

归根结底,mRNA药物开发及免疫疗法的发展需要来自包括但不限于病理学、生理学、化学、材料学的多科学领域的科学家共同合作。

 

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                                                Nature Reviews Drug Discovery volume17, pages261–279 (2018)