mRNA药物优势

当前,新药研发中面临的主要挑战是寻找疾病发生的新靶标。而在疾病状态下大量的关键蛋白在体外是无法正确表达的,基因疗法试图通过直接纠正编码这些重要蛋白的基因来攻克这一难题,但是脱靶导突变体和病毒系统的风险等缺陷于基因疗法仍然一直存在无法克服。应运而生的mRNA药物则可为药物开发打开崭新的大门。

mRNA药物开发的潜力在于可以以天然方式翻译得到任何蛋白质而无需更改编码的基因。基于mRNA治疗所需的蛋白质可瞬时局部表达。 因此,mRNA药物治疗方式是更加安全、更加简单的,可以使用mRNA药物去治疗以前无法治疗或无法药物治疗的疾病。

 

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