什么是mRNA药物?

蛋白质在人体正常生命活动中的作用举足轻重,蛋白质执行包括呼吸、移动、思考、免疫反应以及其他您可以想到的所有生命活动。一旦某一种或某些具有生物学活性的关键蛋白丧失功能,亦或是发生突变影响其正常功能,这时便会发生疾病。

从生物学角度而言,蛋白质序列由DNA序列决定,蛋白质的表达是在RNA序列的指导下完成。 因此,对于生物体正常生命活动的进行,mRNA与DNA、蛋白质一样重要。

mRNA药物的作用原理是是将mRNA传递到细胞质中,然后使用细胞内天然蛋白质翻译系统表达治疗疾病所需的蛋白质。

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  • 图 蛋白质表达过程
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  • 双链DNA被转录为细胞核中的单链信使RNA(mRNA)。
  • mRNA从细胞核转运到细胞质,并借助tRNA在核糖体中翻译为蛋白质。
  • 蛋白质完成指定的修饰或彼此结合形成复合物,修饰后的蛋白质及蛋白质复合物在细胞或体内执行各种功能。
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