核心原料

体外转录(IVT)是在RNA聚合酶的作用下利用DNA模板在体外合成mRNA。 体外转录合成的mRNA很不稳定,极易被核酸酶降解。这一特性限制了mRNA对转染和治疗应用的适用性。多聚腺苷酸尾(poly(A) tail)和5' 端帽子(cap)结构有助于提高mRNA的稳定性。5’ 非编码区(5’-UTR)和3’ 非编码区(3’-UTR)包含调节mRNA稳定性和翻译所必需的特定调控序列(regulatory sequence)。此外,可以优化mRNA的蛋白质编码区,以改善所需蛋白质的翻译并免于被内切核酸酶降解。

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mRNA药物开发的挑战之一是优化成熟的mRNA链,以实现细胞或组织的靶标特异性递送。 我们已经生产出用于加帽、加尾和序列优化的核心原料。 我们能够在短时间内以极低的成本筛选出目标mRNA。

 

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